Astăzi este diagnosticată «Scleroza amiotrofică laterală» Este echivalentă cu aproape o propoziție: doar un caz de stabilizare a stării pacientului cu această boală. Dar speranța este că într-o zi această boală va deveni curabilă, există. În lumea oamenilor de știință, această speranță este asociată cu cercetarea celulelor stem.
Conţinut
Scleroza amiotrofică laterală - o boală dificilă și puțin studiată, în ciuda faptului că numeroase studii au avut loc timp de decenii. O metodă destul de eficientă de tratament și nu a fost găsită. Unii oameni de știință consideră că un rol important în restaurarea neuronilor motorii deteriorați sau chiar în crearea de celule stem noi ar putea fi jucate cu capacitatea lor de a face diferența într-o multitudine de linii celulare.
Scleroza amiotrofică laterală, cunoscută și ca boala Lu Geriga, este o boală progresivă, care este exprimată în dezvoltarea treptată și distribuția slăbiciunii și atrofia mușchilor afectați ai pacientului. Un astfel de stat duce la disfuncție musculară, incapacitate și, în cele din urmă, la moarte sau dependență constantă de mijloacele auxiliare de respirație, care vine în medie la 3 ani după diagnosticarea slăbiciunii mușchilor.
Aproximativ 5% -10% Persoanele cu scleroză amiotrofică laterală au rude cu o astfel de boală. Cele mai multe cazuri de laturi ale sclerozei amiotrofice laterale (90% până la 95%) au o natură sporadică, adesea apărută «Complet neașteptate», Dar există o formă rară de scleroză amiotrofică laterală, care poate fi urmărită în 3 zone occidentale ale Pacificului: Guam, Peninsula Ki în Japonia și Guineea nouă occidentală. Mulți factori etiologici sunt asociați cu faptul că procesul de epuizare rămâne incomprehensibil și inexplicabil.
Factorii care conduc un lanț de evenimente care duc la moartea neuronilor motorii sunt necunoscute. Se poate presupune că gena modificată duce la dezvoltarea unei substanțe toxice, care lansează procesul de boală. Chiar și în 15% -20% din familii care au gena mutată, mecanismul acțiunii sale, accelerarea începutului bolii, rămâne necunoscută. De asemenea, suntem necunoscuți motivele apariției unei astfel de boli la vârste diferite și rata progresiei sale, asociată cu mutații specifice ale genei, precum și cauza morbidității incomplete (majoritatea purtătorilor genei sunt afectați, dar nu tot).
Și chiar mai puțin este conștient de cauzele bolii în cazurile sporadice din regiunea de vest a Pacificului. Cauza directă a slăbiciunii musculare și a epuizării acestora - pierderea progresivă a neuronilor motorului muscular. Celulele nervoase situate în măduva spinării sau în trunchiul creierului și direct legate de mușchi (neuroni de motor inferior) și în cortexul cerebral (neuronii motorului superior) asociați cu neuroni cu motor inferior. Celulele și lanțurile nervoase care se află în partea frontală a creierului pot fi, de asemenea, afectați (neuroni motori despicabili).
Nicio metodă de tratament nu poate întârzia sau desena dezvoltarea sclerozei amiotrofice laterale. Există o metodă recomandată de tratament (cu ajutorul Riluzolului), care poate adăuga 2-3 luni până la speranța medie de viață a pacientului cu scleroză amiotrofică laterală. Aderența atentă la dietă și utilizarea în timp util a sprijinului neinvaziv pentru respirație poate extinde cadrul temporar al vieții pacientului pentru încă 6-12 luni.
Celulele stem sunt celule care nu au trecut o diferențiere și nu au dobândit funcții specifice; Ei au potențialul de auto-vindecare, împărțiți și diferențiați în anumite tipuri de celule. Diferențierea celulelor stem în celulele adulte este reglată în mod clar; În caz contrar, pot exista plante complexe sau animale, cu multe țesuturi și organe interdependente. Spre deosebire de celulele stem, mature sau diferențiate formează structuri specifice și îndeplinesc anumite funcții și, în multe cazuri, pierd capacitatea de a împărtăși și de a se multiplica.
Malignă sau «Dediferențiat» Celulele diferă de tulpină și normală specializată prin faptul că sunt împărțite necontrolate și poartă pericolul cultivării corpului. Diferențierea celulei stem ar trebui să pornească, să obțină direcția corectă și să se oprească astfel încât țesăturile necesare să fie construite în diferite sisteme de organe. Celulele stem, inclusiv celulele stem nervoase, prin definiție, sunt prezente în embrioni. Celulele stem pot fi găsite în sângele cordonului. La adulți, aceste celule se află în măduva osoasă și alte organe în care este necesară auto-vindecarea controlată.
Întrebarea de eticie a cercetării asupra unei persoane într-un stadiu incipient al studiilor de celule stem, cu accent pe riscurile studiilor clinice premature. Rapoartele transplantului de celule stem efectuate în China fără a lua în considerare experții independenți de date obiective pentru fiecare pacient înainte, imediat după și după o perioadă lungă de timp după transplant, nu furnizează informațiile științifice necesare pentru a stabili siguranța și eficacitatea acestei metode.
«Este esențial ca oamenii de știință și clinicienii să fie atenți, planifică cercetarea strict științifică și, în special, trebuie să se concentreze asupra experimentelor cheie de laborator care pot oferi răspunsuri la multe întrebări care se confruntă acum cu această metodă terapeutică», - Scris pe Lucy Brujahn, director al științei și vicepreședinte al Asociației «BAS» (scleroza amiotrofică laterală). - «Pentru ca o astfel de terapie să fie în siguranță și a avut posibilitatea utilizării clinice, este necesar ca proprietățile și complexitatea diferitelor celule stem.» Ca răspuns la restricționarea cercetării cu celule stem, care poate primi finanțare federală, Academia Americană de Neurologie și Asociația Americană de Neurologie - Două organizații profesionale de frunte din Neurologi din Statele Unite - și-au exprimat încrederea cu celulele stem embrionare și adulte efectuate cu atenție și sub control strict. Membrii acestor organizații și publicul sunt preocupați de respectarea unor standarde etice importante în studiile celulelor stem embrionare.
Există două cercuri de probleme științifice. În primul rând, datorită faptului că probabilitatea succesului unui studiu separat este destul de scăzută, pentru o dezvoltare rapidă continuă, sunt necesare studii paralele în diferite direcții. Esența cercetării - eșantioane și erori care identifică direcțiile ineficiente, permițându-vă astfel să vă concentrați asupra mai promițătorilor. Între începutul cercetării științifice și a utilizării clinice a metodei are loc, de obicei.
Prin urmare, orice întârziere în determinarea potențialului terapeutic al metodei conduce la o întârziere în introducerea acestei metode de tratament. În al doilea rând, eliminarea anumitor tipuri de cercetări de la finanțarea federală poate duce la pierderea unor astfel de studii din domeniul de vedere al statului și pierderea controlului asupra acestora, precum și la tranziția acestor studii altor țări. Acest lucru poate provoca daune atât pacienților specifici, cât și întregului comunitate de pacienți, clinicieni și oameni de știință.
Studiile de celule stem dau speranță pacienților cu scleroză amiotrofică laterală și pot duce la dezvoltarea de noi metode de tratament care încetinesc progresul bolii. Dar această speranță ar trebui combinată cu prudență, deoarece studiul celulelor stem este încă într-o etapă timpurie în general, iar cu scleroza amiotrofică laterală, în special, precum și datorită eficienței limitate a tuturor efectelor farmacologice asupra șoarecilor transgenici și pacienți cu scleroză amiotrofică neurică laterală. În studiile viitoare ale celulelor stem, clinicieni, oameni de știință, precum și pacienții care participă la acestea ar trebui să acorde o atenție deosebită problemelor legate de etică și rigoare științifice.
